Frédéric Revah (Généthon) : « Nous voulons rester à la pointe de l’innovation en thérapie génique »

Pourriez-vous revenir sur l’histoire de Généthon, depuis la conception des premières cartographies du génome humain au virage vers les traitements génétiques ?

Généthon a été créé en 1990 par l’AFM-Téléthon, grâce au succès des premiers Téléthon, avec comme mission de développer des traitements pour les maladies génétiques rares. Quand nous avons commencé en 1990, le génome humain n’était à l’époque pas décrypté. Pour les maladies rares, c’est important car elles sont essentiellement d’origine génétique. Généthon a contribué au développement de la génétique dans les années 1990, à travers l’établissement des premières cartes à haute résolution du génome humain. L’établissement de ces cartes a permis d’accélérer de manière significative l’identification de gènes responsables de maladies rares. Le décryptage du génome humain est venu plus tard, au début des années 2000. En 1997, nous nous sommes réorientés vers la thérapie génique, qui consiste à utiliser les informations obtenues par la génétique pour concevoir des médicaments. Nous avons été l’une des premières organisations à nous engager dans le domaine de la thérapie génique, avec la volonté d’aller vers le développement clinique pour l’utiliser chez les patients. À partir de 1997, nous avons engagé une série d’efforts pour développer des programmes autour d’un certain nombre d’indications. À l’époque, cela n’intéressait pas grand monde. La thérapie génique est une approche thérapeutique à très forte composante technologique. Le principe consiste à apporter un gène-médicament au sein de cellules, via un vecteur. Au fur et à mesure, nous avons ainsi développé des briques technologiques chez Généthon, qui composent aujourd’hui notre savoir-faire.

La thérapie génique a connu une accélération depuis quelques années…

Nous sommes en effet dans une phase d’accélération. Les choses vont très vite. Près d’une trentaine de thérapies géniques sont disponibles sur le marché. Il existe aujourd’hui des thérapies géniques pour les maladies rares et les cancers, avec les approches CAR-T notamment, pour stimuler les réponses immunitaires. Il y a quelques semaines, le premier produit à thérapie génique autour de l’édition du génome utilisant la technologie Crispr-Cas9 contre la drépanocytose a été autorisé dans plusieurs pays, alors même que cette technologie est plutôt récente.