Hémophilie : comment Shire complète son logiciel d’accompagnement des médecins d’une application pour les patients

Accompagner les médecins hématologues et maintenant les patients hémophiles pour une meilleure prise en charge de leur maladie, telle est l’ambition de Shire (dont l’acquisition par Takeda est en cours). Le laboratoire a commencé avec la mise en place d’un dispositif médical d’aide à la personnalisation du traitement pour les professionnels de santé en 2016 et le complète aujourd’hui d’une application mobile pour les patients. Cette plateforme d’outils numériques vise à accompagner les 1 900 patients en France atteints d’une forme sévère d’hémophilie A. L’hémophilie touche aujourd’hui près de 7 700 personnes dans l’Hexagone, selon le réseau FranceCoag. Cette maladie hémorragique rare repose sur un déficit héréditaire en protéines coagulantes (ou facteur de coagulation VIII ou IX). On distingue l’hémophilie A et l’hémophilie B et, pour chacune, trois niveaux de sévérité. “L’hémophilie A est quatre fois plus fréquente que l’hémophilie B”, signale le Dr Thierry Lambert qui exerce au Centre de référence pour le traitement des maladies hémorragiques (CRTH) à l’hôpital Bicêtre (AP-HP). Il ajoute : “les hémorragies spontanées qui surviennent lorsque le déficit en facteur VIII (hémophilie A) est sévère sont principalement des hémorragies intra-articulaires ou hémarthroses, qui représentent 80 % des accidents hémorragiques”.

L’objectif principal des traitements prophylactiques est de “prévenir les hémarthroses spontanées et l’arthropathie hémophilique”, une dégradation importante de la fonction articulaire ; elles entraînent perte de mobilité, handicap… Les traitements, administrés par voie intraveineuse, permettent d’obtenir une coagulation normale pendant un laps de temps limité, indique le laboratoire Shire qui commercialise Advate, un médicament dans ce domaine, et prépare le lancement d’Adynovi, une version avec une demi-vie prolongée, début 2019. Thierry Lambert précise : “généralement, la durée de demi-vie du médicament peut varier de manière importante, entre 8 et 12 heures en fonction de chacun”. Concrètement, le patient doit adapter son activité et son mode de vie en fonction du taux de protéines coagulantes présentes dans son corps. Or, pour chaque individu, à partir d’une même injection, ce taux varie très fortement. “Pour une durée de demi-vie de 8,8 heures, le taux minimal de 1 % est atteint au bout de 51 heures, tandis que pour une durée de demi-vie de 15,4 heures, l’atteinte de ce seuil augmentant le risque de saignements est de 110 heures, selon Jean Delonca, directeur médical de Shire France.

Un logiciel en ligne pour les professionnels de santé

Le logiciel en ligne myPKFiT a été développé par Shire au niveau international puis proposé en France à partir de 2016, comme dispositif compagnon du traitement Advate. “Ces outils sont développés par le groupe qui les traduit puis nous travaillons avec les départements compliance, juridique, réglementaire… pour nous assurer de leur bonne traduction pour le lancement en France”, confie Alexia Bakdache, responsable du projet dans l’Hexagone, sans donner les détails budgétaires. L’objectif de ce dispositif médical marqué CE est de “personnaliser le traitement avec Advate. Il permet de définir le profil pharmacocinétique de chaque patient et, de ce fait, d’ajuster les doses de FVIII et déterminer la fréquence des injections pour atteindre un taux cible prédéfini”, précise le laboratoire. Le dispositif est en effet proposé gratuitement mais est associé au médicament de Shire. Depuis son lancement, le logiciel destiné aux professionnels de santé a été diffusé auprès des 39 centres de traitements de l’hémophilie en France et des médecins spécialistes. La Drees (Direction de la recherche, des études, de l’évaluation et des statistiques) recense 733 médecins spécialisés en hématologie. Shire affirme par ailleurs : “38 centres de traitement de l’hémophilie ont au moins un compte myPKFiT ouvert. Environ 35 % des médecins impliqués en hémophilie A également”. Des données récoltées lors de la création des comptes pour les professionnels de santé par le laboratoire. Ces derniers sont ensuite libres de l’utiliser pour tout ou partie de leur patientèle. Shire assure ne pas avoir accès au nombre de patients bénéficiant de ce dispositif. Par ailleurs, son utilisation par le médecin ne nécessite pas d’installation au sein de l’établissement hospitalier, l’accès se faisant via une interface web.

La mise en place d’un dossier pour le patient repose sur deux prélèvements, au lieu d’une dizaine généralement, précise Jean Delonca. Le médecin hématologue renseigne également les données sur le patient (âge, poids, sévérité de la maladie), enregistre les données d’injections et peut ensuite visualiser le profil pharmacocinétique et entrer un taux cible pour un calcul automatique de la dose requise. Toutes ces données sont stockées via un hébergeur de données de santé agréé (Orange Healthcare), indique Alexia Bakdache. La société fait par ailleurs évoluer son logiciel avec la mise à disposition depuis fin octobre 2018 d’une version 3.0. “L’individualisation est plus poussée. On peut maintenant modifier la dose en fonction du jour d’injection pour tenir compte des habitudes de vie du patient par exemple. De même, il est possible de visualiser le schéma posologique sur deux semaines au lieu d’une semaine auparavant et d’entrer un taux cible compris entre 1 et 30 % contre 1 à 20 % dans la version précédente”, détaille la responsable du projet. Cette nouvelle version sera également utilisable pour les patients traités par Adynovi à son lancement.

Une application mobile pour les patients

En parallèle de cette évolution du dispositif compagnon pour les professionnels de santé, Shire a lancé en juin 2018 une application mobile pour les patients. Disponible sur Apple et Android, ce dispositif marqué CE est activable par le médecin hématologue via la remise d’un scan du QR code correspondant à son profil personnalisé dans le logiciel du professionnel de santé. Après une injection, le patient accède alors à l’estimation de son taux de facteur VIII, les zones (de confort, de prudence et d’attention) définies en fonction de son profil pharmacocinétiques, le nombre de jours sans saignement, un calendrier… Il peut également recevoir des notifications afin d’améliorer l’observance. Une étude menée auprès de sept patients a montré des améliorations de la confiance pour six d’entre eux et de l’observance chez cinq personnes. Pour faire connaître l’application, Alexia Bakdache indique que le laboratoire a communiqué auprès de l’Association française des hémophiles. “Le logiciel myPKFiT est présent dans quasiment tous les centres de traitement. L’arrivée de l’application réactive l’intérêt des médecins pour ce dispositif”, conclut Jean Delonca.