La HAS annonce un nouveau recueil de données pour les maladies rares

La HAS a annoncé le 17 juillet dans un communiqué la création d’un nouveau recueil de données développé au sein de BaMaRa, l’application web de la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR). Son objectif est d’enrichir le suivi et l’évaluation d’un médicament aussi bien dans le cadre des accès précoces ou compassionnels que pour des études “en vie réelle“. Fruit d’une concertation entre la HAS, l’ANSM, la DGOS, les Filières de Santé Maladies Rares, les industriels du médicament et leurs partenaires, il se fonde sur un set de données minimum pour les traitements (SDM-T) unique pour toutes les maladies rares. Pour les accès précoces, ce SDM-T se présente sous la forme d’un modèle de protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données propre à BaMaRa. La HAS invite les industriels souhaitant mettre en place une collecte des données à s’emparer de ce modèle en vue d’un dépôt de dossier.  

À noter : Pour réduire l’errance thérapeutique des personnes atteintes de maladies rares, la qualité de la donnée a son importance. En juin, un atelier dédié à cette question a permis de faire émerger cinq pistes.