Quelle est la place des biomédicaments dans l’industrie pharmaceutique mondiale ?

Anticorps monoclonaux et polyclonaux, protéines recombinantes et peptides, vaccins thérapeutiques et prophylactiques, thérapies cellulaires et génétiques, ingénierie tissulaire… Les biomédicaments ont bénéficié de nombreuses innovations ces dernières décennies, leur permettant d’être utilisés dans bien des domaines, de l’oncologie au traitement du diabète en passant par les maladies cardiovasculaires et les troubles neurologiques. 

Fin 2024, que représentent-ils en termes de nombre de produits développés et de chiffre d’affaires ? Quelle est leur place au sein de l’industrie pharmaceutique ? Quels pays sont en pointe ? 

Pour répondre à ces questions, mind Health s’est appuyé sur les données fournies par notre partenaire MabDesign, association française du secteur industriel des biomédicaments, dans un dossier en deux parties. La deuxième concerne l’analyse des biomédicaments en développement en France.

Les biomédicaments concentrent les efforts de développement

Les biomédicaments ne représentent qu’une infime partie des produits pharmaceutiques commercialisés dans le monde, puisqu’ils étaient à peine plus de 5 000 en 2024, contre près de 150 000 traitements constitués de petites molécules chimiques. Mais l’avenir semble leur être promis, puisque 60 % des 39 000 produits en développement en 2024 appartiennent à leur catégorie.

“Ils sont désormais majoritaires dans les développements car les biomédicaments apportent des réponses à des pathologies qui étaient jusqu’alors considérées comme en échec thérapeutique, analyse Nicolas Groux, directeur général de MabDesign, l’association française du secteur industriel des biomédicaments. En cinq ans, leur part dans le nombre de molécules en développement est passée de 51 % à 60 %.” 

Mais 2024 a marqué un coup d’arrêt : “pour la première fois depuis 2019, nous avons observé, entre janvier et octobre, une décroissance du nombre de candidats au niveau mondial, aussi bien pour les biomédicaments que pour les médicaments chimiques. La difficulté d’accès aux financements a engendré un recentrage de l’ensemble des entreprises de la filière : celles qui développaient en parallèle deux ou trois assets ont recentré leur activité sur un seul”, explique Nicolas Groux.

Des coûts élevés

S’ils ne représentent encore que 3 % des produits commercialisés, les biomédicaments s’octroient déjà, depuis 2021, la majorité du chiffre d’affaires de l’industrie pharmaceutique. En 2023, ils ont rapporté 435 milliards d’euros aux laboratoires pharmaceutiques, contre 361 milliards seulement pour les autres produits.

Cette situation s’explique par un coût de développement et de production bien plus élevé que les médicaments chimiques, dont la synthèse est un processus relativement simple. “Par définition, un biomédicament est produit par un organisme vivant. Cela change beaucoup de choses en termes de difficultés de production, en particulier pour les thérapies cellulaires”, analyse Nicolas Groux. 

En mars dernier, le Lenmeldy, développé par la biotech Orchard Therapeutics, devenait ainsi le médicament le plus cher du monde, à 4,25 millions de dollars l’injection. Approuvée par la Food and Drug Administration en mars 2024, cette thérapie génique est destinée à guérir en une seule dose, la leucodystrophie métachromatique, une maladie infantile particulièrement rare – sa fréquence est de 1 pour 45 000 naissances. Après une phase de développement normale, la santé des enfants atteints se détériore jusqu’à un état végétatif. La majorité décèdent dans les cinq ans suivant l’apparition des symptômes. 

Outre le service apporté aux patients et à leurs familles, Orchard justifie ce tarif par “l’impact potentiel à long terme que le traitement peut avoir sur l’utilisation globale des soins de santé”. Reste que l’entreprise a fixé le prix de sa thérapie au-dessus du seuil de rentabilité, estimé entre 2,3 à 3,9 millions par l’Institute for Clinical and Economic Review, qui fournit des évaluations indépendantes sur la valeur des traitements. “Lorsqu’un biomédicament arrive sur le marché, sa valeur est à mettre en regard des autres candidats médicaments qui ont échoué et qu’il faut amortir”, souligne Nicolas Groux. En novembre 2024, la Haute Autorité de santé a renouvelé l’autorisation d’accès précoce du Libmedy, le nom du Lenmeldy en Europe. 

“Le facteur principal qui explique leur coût est la technique de production, appuie Herbert Guedegbe, directeur général de LFB Biomanufacturing, filiale du groupe LFB spécialisée dans le développement et la production de protéines recombinantes et d’anticorps monoclonaux. Ils sont souvent issus de technologies de rupture, donc chères, généralement des first-in-class (des médicaments qui utilisent un mécanisme d’action nouveau et unique pour traiter d’un problème médical, ndlr) ou des best-in-class (des médicaments qui démontrent une supériorité thérapeutique dans un mécanisme d’action établi, ndlr). Comme le processus réglementaire et d’étude clinique peut être assez long, ils arrivent sur le marché avec des temps d’exploitation du brevet assez courts”. Cela incite ceux qui les développent à rentabiliser rapidement leurs investissements.

Mais ces coûts interrogent sur la capacité des systèmes de santé à en supporter le prix. Pour Nicolas Groux, “leur accès va devenir un enjeu sociétal fondamental. S’ils représentent déjà un coût important pour les systèmes de santé alors qu’ils ne comptent encore que pour 3 % des médicaments commercialisés, nous allons arriver face à un mur du financement lorsque leur part passera à 5 % et au-delà.” L’Agence de l’innovation en santé (AIS) s’est penchée sur cette question de la réduction des coûts à la suite de la remise du rapport de la mission Borne en 2023. Interrogée par mind Health en décembre dernier alors qu’elle était encore à la tête de l’agence, Lise Alter indiquait que l’AIS envisageait “notamment de mettre en place des filières de production publique de médicaments de thérapie innovante”. Un processus complexe imbriquant les questions de logistique, de distribution et les coûts de recherche.

La France au deuxième rang européen

Les États-Unis sont le marché le plus dynamique pour la recherche de biomédicaments, avec plus de 7 600 produits en développement fin novembre 2024, selon GlobalData, devant la Chine qui en a plus de 4 000.

“Il y a eu pendant longtemps une très grande hégémonie américaine et, depuis peu, nous voyons arriver de Chine une excellente innovation. C’est un changement de paradigme”, remarque Nicolas Poirier, CEO de la biotech nantaise OSE Immunotherapeutics. 

Avec près de 600 produits, la France est le deuxième acteur européen derrière le Royaume-Uni et ses 800 projets.

Une tendance déjà pointée par le Leem dans son étude “Horizon scanning”, réalisée sur des données de 2023.

“La majorité de ces biotech (66 %) sont localisées aux États-Unis. Cela nous a interpellé et nous a fait dire qu’il fallait trouver en Europe un écosystème favorable pour permettre à toutes ces entreprises, pour lesquelles la prise de risque au démarrage est énorme, d’émerger et de grandir”, explique Nathalie Manaud, directrice innovation au Leem.

Pour tenter de hisser la France au rang de nation européenne la plus innovante en matière de santé, et assurer sa souveraineté sur ces sujets, l’État a annoncé en 2022 une stratégie d’accélération dédiée aux biothérapies et à la bioproduction de thérapies innovantes (SABB). Elle s’inscrit dans le cadre du plan Innovation Santé 2030 et de France 2030. Coordonnée par l’Agence de l’Innovation en Santé en lien avec les différents ministères, cette stratégie est dotée d’un financement public de 800 millions d’euros. Un de ses objectifs est de produire sur le territoire 10 biomédicaments à horizon 2025. L’État a également soutenu en 2022 la création de France BioLead, l’association pour la production de biomédicaments, afin de structurer la filière. En juin 2024, elle comptait 50 membres acteurs de la chaîne de valeur, dont Sanofi, Merck et Servier. 

En décembre dernier, Lise Alter saluait le fait que l’Hexagone est “désormais en deuxième position dans le développement des biothérapies, alors que nous étions derrière l’Allemagne il y a trois ans. Mais nous ne sommes pas encore passés en phase d’industrialisation, c’est pourquoi nous travaillons avec toute la chaîne de valeur (CDMO, industriels…) pour réduire les facteurs limitants et avoir à terme l’outil productif le plus adapté.” 

Cette volonté d’accélération devra aussi aborder la question du temps de développement. Selon l’Horizon scanning du Leem, il y a près de 19 fois plus de procédures accélérées aux États-Unis qu’en Europe (370 vs 19). “Toutes ces sociétés qui développent des thérapies géniques et cellulaires et qui ne sont pas dans le top 40 des pharmas ont besoin de lever des fonds et que les investisseurs puissent avoir une vision de là où elles vont. Forcément, cette vision est plus facile avec un fast-track qu’avec un process long””, note Nathalie Mannaud, du Leem.