Quelle est la place des biomédicaments dans la recherche sur l’oncologie, en France et dans le monde ?

En février dernier, mind Health s’est appuyé sur les données fournies par notre partenaire MabDesign, association française du secteur industriel des biomédicaments, et de la base GlobalData, pour analyser la place de ces traitements fabriqués à partir de cellules vivantes dans l’industrie pharmaceutique et la recherche au niveau mondial, ainsi que le détail des produits développés par les laboratoires et les biotech françaises. 

À l’occasion du mind Health Day consacré à la manière dont la médecine de précision révolutionne l’oncologie, nous nous sommes intéressés à la place des biomédicaments dans cette aire thérapeutique. 

GlobalData et MabDesign ont ainsi recensé près de 8 300 biomédicaments et petites molécules chimiques dédiées à l’oncologie commercialisés dans le monde au premier semestre 2025, par 3 400 entreprises. Près de 2 500 de ces produits, soit 30 %, concernent le cancer du sein, devant les lymphomes (14 %), les cancers du poumon à grosses cellules (13 %) et les leucémies (13 %). 

La quasi-totalité de ces produits sont constitués de petites molécules chimiques, puisqu’elles sont présentes dans 93 % des produits commercialisés, contre 7 % pour les biomédicaments.

Les biomédicaments à l’assaut du marché pharmaceutique

Si elle est encore modeste, la part de ces médicaments biologiques ne cesse de croître puisqu’ils sont de plus en plus nombreux à être approuvés pour des traitements dans le domaine de l’oncologie. En 2016, trois anticorps et trois peptides seulement avaient obtenu une autorisation de mise sur le marché, contre 172 petites molécules chimiques, soit à peine plus de 3 % de l’ensemble des produits qui avaient rejoint les officines cette année-là. Huit ans plus tard, ce sont 56 biomédicaments qui ont obtenu une autorisation, dont 37 anticorps, 11 peptides, cinq médicaments thérapeutiques avancés (ATMP), deux appartenant à la catégorie des “autres protéines” et un vaccin.

“Ce développement des biomédicaments s’explique par l’intérêt que leur portent de nombreux laboratoires et biotech dans le monde, séduits par les nouvelles solutions qu’ils apportent à des patients qui étaient en impasse thérapeutique. Dans le domaine de l’oncologie en particulier, ils sont souvent utilisés en combinaison avec la chimie pour en accroître l’efficacité”, explique Nicolas Groux, directeur général de MabDesign, l’association française du secteur industriel des biomédicaments.

Cette tendance devrait encore s’accentuer, puisqu’ils représentent déjà la majorité des produits pharmaceutiques en cours de développement dans le domaine de l’oncologie dans trois grandes régions du monde : 67 % en Asie-Pacifique, 63 % en Europe et 58 % en Amérique du Nord.

“La région Asie-Pacifique est particulièrement entraînée par la puissance de la Chine, qui investit massivement dans des domaines stratégiques, dont la santé. Pour les biomédicaments, ce pays est déjà deuxième derrière les États-Unis”, remarque Nicolas Groux.

Coûts élevés et chiffre d’affaires croissant

Si les cellules vivantes ne représentent encore qu’une part modeste des produits commercialisés, cela ne les empêche pas de s’octroyer déjà, depuis 2022, la majorité du chiffre d’affaires des produits dédiés à la lutte contre le cancer. Avec 141 milliards de dollars en 2024, ils ont ainsi attiré 58 % de la valeur.

“Le facteur principal qui explique leur coût réside dans leur technique de production, expliquait en février à mind Health Herbert Guedegbe, directeur général de LFB Biomanufacturing, filiale du groupe LFB spécialisée dans le développement et la production de protéines recombinantes et d’anticorps monoclonaux. Ils sont souvent issus de technologies de rupture, donc chères, généralement des first-in-class (des médicaments qui utilisent un mécanisme d’action nouveau et unique pour traiter d’un problème médical, ndlr) ou des best-in-class (des médicaments qui démontrent une supériorité thérapeutique dans un mécanisme d’action établi, ndlr). Comme le processus réglementaire et d’étude clinique peut être assez long, ils arrivent sur le marché avec des temps d’exploitation du brevet assez courts”. Cela incite ceux qui les développent à rentabiliser rapidement leurs investissements.

Cette différence de coût pour les systèmes de santé s’explique aussi par le fait que 94 % des 7 400 produits à base de molécules chimiques sont des génériques, tandis que seulement 23 % des 560 biomédicaments sont des biosimilaires. Les médicaments princeps commercialisés sont à peine plus nombreux que leurs équivalents biologiques : 477 contre 429. 

Mais ces coûts interrogent sur la capacité des systèmes de santé à en supporter le prix. Pour Nicolas Groux, CEO de MabDesign, “leur accès va devenir un enjeu sociétal fondamental. S’ils représentent déjà un coût important pour les systèmes de santé alors qu’ils ne comptent encore qu’une faible part des médicaments commercialisés, leur croissance va nous conduire à heurter à un mur du financement.”

La France est deuxième en Europe

En Europe, le Royaume-Uni fait figure de leader dans les biomédicaments destinés à l’oncologie, puisque 189 sociétés y développent 635 produits. Le pays devance d’assez loin un trio constitué de la France (126 entreprises développent 369 produits), de la Suisse et de l’Allemagne.

Certains de ces pays peuvent compter sur des acteurs majeurs de l’industrie, qui ont parfois des dizaines de candidats médicaments : AstraZeneca et BMS outre-Manche, Sanofi dans l’Hexagone, Novartis en Suisse ou encore Boehringer Ingelheim en Allemagne. Cela peut masquer les succès ou les difficultés rencontrées par le tissu d’entreprises de taille plus modeste. 

Car à y regarder de plus près, la Suisse et l’Allemagne ne sont que peu distancés par le Royaume-Uni pour ce qui est du nombre de candidats médicaments par entreprise en oncologie, avec un ratio de 3,3 et 3,2, respectivement, contre 3,4 pour l’écosystème britannique.

La France apparaît plus en retrait (2,9) dans un classement que ferme l’Espagne, avec seulement deux candidats par société. “Certains pays sont confrontés à une crise des financements privés qui oblige leurs biotech et laboratoires à se concentrer sur un nombre restreint de développements, avec un vrai risque en cas d’échec de ces paris”, observe Nicolas Groux. 

60 % des produits français dédiés à l’oncologie qui font l’objet de recherche sont des biomédicaments

En France, Global Data a recensé 365 produits dédiés à l’oncologie impliqués dans 1 021 projets. 60 % d’entre eux sont des biomédicaments, c’est-à-dire des traitements dont la molécule appartient à l’une des six catégories suivantes, identifiées par MabDesign pour mind Health : anticorps (les plus communes, présentes dans 38 % des projets), médicaments de thérapie innovante (ATMP, pour Advanced Therapy Medicinal Product, 10 % des projets), vaccins (7 %), autres protéines, peptides (3 % chacune), autres biomédicaments (1 %). Les petites molécules chimiques comptent, quant à elles, pour 28 % des médicaments qui représentent 34 % des projets qui font actuellement l’objet de recherches. Enfin, 12 % des produits entrent dans une catégorie “Autre” qui regroupe notamment les oligonucléotides.

Si les anticorps occupent une telle place dans les recherches, c’est notamment parce qu’ils furent la première catégorie de biomédicaments que chercheurs et industriels ont explorée. “Leurs bénéfices cliniques ont été démontrés, on maîtrise mieux leur efficacité et leur toxicité, de même que leur production”, explique Nicolas Groux.

Un médicament, plusieurs projets

67 % des médicaments sont engagés dans un seul process de validation, c’est-à-dire pour une seule aire thérapeutique, une seule indication et une seule “géographie” (mondiale ou locale). Mais 35 % d’entre eux, soit 127, le sont dans plusieurs à la fois. Le maximum est de 132 process pour l’ICT-01, développé par ImCheck Therapeutics SAS.

Par exemple, le vaccin EO-2463, développé par Enterome Bioscience, un laboratoire installé à Évry et spécialisé dans le traitement des dérèglements du microbiote intestinal, Global Data indique qu’il est testé dans quatre indications différentes, dont les lymphomes folliculaires et les leucémies lymphoïdes de type B. Pour trois d’entre elles, il est inscrit dans un process aux États-Unis et un autre au niveau mondial. Pour quatre indications il est entré en phase II, mais pour l’une d’elle il est au stade de l’obtention de l’autorisation des autorités de régulation pour débuter les essais cliniques chez l’homme.

L’efficacité de certains produits est donc recherchée pour plusieurs indications, avec par exemple un maximum de 26 pour le tazemetostat hydrobromide d’IPSEN. Les produits de notre panel sont ainsi testés sur 154 indications différentes dans le domaine de l’oncologie. Les tumeurs solides représentent 10 % des projets, devant les cancers de primitif inconnu (CUP, 9 %).

Derrière les grands laboratoires, un tissu dense de grandes biotech et de start-up

Les projets recensés par Global Data sont portés par 126 entreprises dont le siège est installé en France. 73 d’entre elles, soit un peu plus d’une sur deux, développent au moins un biomédicament. Elles ne sont que 33 (26 %) à ne mener des recherches que sur des traitements fondés sur des petites molécules chimiques et 17 (13 %) à ne mener des recherches que sur d’autres types de molécules. 

Avec 27 produits, dont 10 biomédicaments, impliqués dans 108 projets, les Laboratoires Servier comptent pour 7,4 % des médicaments destinés à l’oncologie en cours de développement au premier semestre 2025. IPSEN (25 produits, mais seulement trois biomédicaments, dans 135 projets) et Sanofi (25 produits également, dont 17 biomédicaments, dans 58 projets) complètent le podium.

“La filière française est tirée par quelques acteurs majeurs, plusieurs grandes biotechs innovantes, comme OSE Immunotherapeutics, Innate Pharma et Imcheck, et un tissu de start-up issues du soutien public”, analyse Nicolas Groux. 

Dans le domaine de l’oncologie, les plus grands laboratoires ont un modèle mixte, parfois très équilibré (Servier), ou qui tend plutôt vers les biomédicaments (Sanofi) ou vers la chimie (IPSEN).

Quelles phases de développement ?

Notre pannel se compose uniquement de produits en cours de conception, aucun n’est commercialisé. Le développement d’un médicament nécessite d’emprunter huit phases successives, avec, lors de chacune, le risque de ne pas répondre aux exigences nécessaires pour atteindre la suivante. Trois phases sont dites “non cliniques” (de la découverte à celle d’investigation), cinq sont “cliniques” (de la phase 0 au pré-enregistrement – voir l’encadré méthodologique pour les détails de chaque phase). 

423 des projets que nous avons étudiés se trouvent en phase non clinique, contre 598 qui ont débuté des essais ou sont en phase de pré-enregistrement.

Trois produits engagés dans cinq projets se trouvent dans la dernière étape avant la commercialisation : l’isatuximab de Sanofi (biomédicament), l’irinotecan hydrochloride d’IPSEN (chimie) et le vorasidenib citrate de Servier (chimie). 

“Plus on avance dans le développement clinique, plus les étapes sont coûteuses et longues, notamment parce qu’il faut accéder à un nombre croissant de patients, notait Nicolas Poirier, CEO de la biotech OSE Immunotherapeutics, auprès de mind Health en février. Sur les études d’enregistrement phase III, énormément de biotech passent le relais à un grand laboratoire, c’est pourquoi on y rencontre davantage de grands industriels que de biotech.”

Au premier semestre 2025, la plupart des projets impliquant des anticorps, des petites molécules, des vaccins et d’autres protéines se trouvent dans des phases cliniques, tandis que ceux qui reposent sur les médicaments de thérapies innovantes, les peptides et les oligonucléotides restent majoritairement au seuil des essais.

Si la famille des anticorps est, parmi les biomédicaments, celle qui arrive le plus à atteindre les phases cliniques II et III, “c’est parce qu’ils ont fait la démonstration de leur efficacité à être bien tolérés avec peu d’effets secondaires, expliquait récemment Nicolas Groux (MabDesign) à mind Health. Concernant leur processus de développement, il existe beaucoup de gold standards. Avec plus d’antériorité et plus de molécules sur le marché, les acteurs ont une meilleure maîtrise de ce qu’il faut faire et des erreurs à éviter.” 

Inversement, pour les médicaments de thérapie innovante (les MTI, qui comprennent les thérapies géniques, les thérapies cellulaires et la combinaison de ces thérapies), la recherche est encore un voyage en terre inconnue. “On dit souvent que pour les MTI, le produit est le process, car il n’existe pas de standard”, rapporte Nicolas Groux.