Généralement, les dossiers déposés par les industriels auprès des autorités sanitaires pour un accès au marché, reposent sur des données issues d’essais cliniques de phase 3, randomisés, en double aveugle, le gold standard donc. Elles peuvent être complétées par des données en vie réelle visant à renforcer le ″data package″ afin d’éclairer les autorités. ″L’acceptabilité de ces données est assez floue car nous ne savons pas dans quelle mesure elles ont pu aider les autorités dans leur prise de décision, ce qui nous serait utile″, a noté Mélina Gilberg, directrice associée Health economics and outcome research (HEOR) chez AMGEN.
Les méthodologies les plus prometteuses
Concernant les méthodologies alternatives (bras de contrôle synthétiques, etc.), ″la HAS a ouvert la voie sur leur acceptabilité mais dans des cas très particuliers par exemple en prouvant que l’essai de phase 3 n’est pas possible″, a rappelé Mélina Gilberg, plaidant pour davantage d’ouverture.
Vice-présidente du GESTE
Secrétaire générale de la société Droits Voisins de la Presse
Membre du conseil d’administration du Spiil