Tous les experts s’accordent à dire que la technologie CRISPR est une innovation majeure dans le paysage de la génomique. “Sur l’aspect technologique, il n’y a pas de doute, c’est proprement révolutionnaire” témoigne Rémi Soula, Founding Partner chez Argobio, à mind Health. “Je ne pense pas que nous devrions dire qu’il y a un problème autour de CRISPR. Comme toute nouvelle technologie, il y a des promesses et des perspectives” évoque Sidarth Radjou, CEO de la techbio française Okomera. Pourtant, la guerre des brevets qui court depuis des années, la baisse des actions des sociétés cotées en bourses qui utilisent cette technologie et le démarrage timide des premiers traitements approuvés ont jeté un froid sur le marché CRISPR.
Il y a quelques années, rien ne laissait présager ce constat morose. En 2020, les chercheuses Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna ont été récompensées du prix Nobel de Chimie pour leurs travaux sur le système CRISPR/Cas9. Cette technique d’édition du génome (souvent appelé ciseau moléculaire) avait fait son apparition dès 2012 dans les revues scientifiques. Elle permet aux scientifiques d’éliminer et d’ajouter des fractions de matériel génétique avec une extrême précision, ouvrant notamment la voie à des thérapies géniques innovantes.
Les premières thérapies basées sur la technologie CRISPR n’ont d’ailleurs pas tardé à émerger. Le 8 décembre 2023, Bluebird Bio a obtenu l’approbation de la FDA pour la thérapie génique Lyfgenia contre la drépanocytose, son produit phare. Comme une annonce n’arrive jamais seule, les régulateurs ont approuvé au même moment un autre traitement d’édition génétique, développé par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics cette fois.