Le 4e plan national maladies rares se prépare

Le ministère de l’enseignement supérieur et de la recherche a annoncé le 28 février que les travaux pour le prochain plan national maladies rares débuteront dès le 1er trimestre 2023. Les acteurs concernés proposeront au gouvernement ce nouveau plan à compter de 2024. Si “les premiers plans ont permis de faire reculer l’errance et l’impasse diagnostiques, le PNMR4 devra être centré sur les thérapies qui deviennent une réalité pour ces patients”, explique le ministère qui rappelle que, pour répondre aux ambitions du PNMR3, l’ensemble des dispositifs du côté de l’offre de soins aura reçu 160 M€ en 2022. Côté recherche, un Programme Prioritaire de Recherche (PPR) a financé 2 appels à projets à hauteur de 20 M€ afin de créer de nouvelles bases de données interopérables et réutilisables sur les maladies rares. 

À noter : Les maladies rares constituent un marché en croissance pour les laboratoires. En décembre, Amgen annonçait avoir conclu un accord de rachat avec Horizon Therapeutics, valorisant la biotech spécialisée dans les maladies rares à 27,8 Mds $.