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Les données synthétiques sont-elles l’avenir des essais cliniques ?

Utilisées dans le cadre des essais cliniques, les données synthétiques (ou virtuelles) permettent aujourd’hui de construire des bras de contrôle en se passant des patients. Si leurs avantages (économiques, éthiques, logistiques) sont nombreux, ils tardent cependant à trouver pleinement leur place. L’enjeu principal reste l’acculturation des acteurs et en particulier des autorités réglementaires.

Par Romain Bonfillon. Publié le 20 février 2024 à 22h55 - Mis à jour le 12 mars 2024 à 16h59

Définition

Les principaux freins à l’accélération des essais cliniques (leur coût élevé et les difficultés de recrutement des patients) pourraient être en partie levés grâce à l’utilisation de données secondaires. 

Claire Biot, vice-présidente Industries de santé de Dassault Systèmes

“Les bras synthétiques (ou virtuels) permettent de se confronter à une cohorte de patients, à une histoire naturelle et de voir l’évolution de la maladie par rapport à un traitement”, rappelle à mind Health Franck Mouthon, président de France Biotech. Lors de la première journée de la Filière IA & Cancers (FIAC), Claire Biot, VP Life Sciences & Healthcare Industry de Dassault Systèmes, en a donné une définition simple : “Un essai clinique compare deux bras : le traitement d’intérêt, dit bras expérimental (celui qui contient la molécule à tester), versus le traitement standard (ou placebo), dit bras contrôle. Un bras de contrôle synthétique consiste à remplacer dans le bras de contrôle les patients réels par des données externes venues d’autres sources (essais cliniques précédents, données de vie réelles issues de registres ou de dossiers patients)”. 

Les bras synthétiques, dits aussi bras virtuels, sont donc fondés pour la plupart sur des patients bien réels, exception faite des essais in silico fondés sur des jumeaux numériques (des populations virtuelles notamment).

Des enjeux multiples

L’oncologie devenue médecine de précision

Comme l’ont souligné récemment des médecins-chercheurs de l’Institut Gustave Roussy et de l’Université Paris-Saclay (cf. leur article paru le 31 janvier 2024 dans la revue Nature), il est aujourd’hui impératif d’évoluer vers une classification biologique des cancers métastatiques. La segmentation actuelle par organes (foie, poumon, pancréas…) ne correspondrait en effet plus aux dernières avancées thérapeutiques. Aujourd’hui, l’oncologie de précision, fondée sur le profilage moléculaire de la tumeur (et sa caractérisation biologique et immunitaire pour déterminer les traitements) aboutit à la création de plusieurs sous-groupes (les patients porteurs d’une mutation du gène MET, d’autres de l’EGFR dans le cancer du poumon, par exemple). Il devient dès lors plus difficile de recruter un nombre suffisant de patients pour les essais cliniques. Comme pour les maladies rares, la cancérologie fait donc face à une pénurie de données patients, ce qui rend le recours à des données synthétiques plus urgent et nécessaire.

La confidentialité des données

Pour s’abstraire de certaines contraintes réglementaires, notamment le RGPD, l’utilisation de données synthétiques permet de créer des ensembles de données qui préservent la confidentialité des patients en remplaçant les données réelles par des données générées.

Dérisquer les essais cliniques

La mise au point d’une nouvelle molécule représenterait, selon le Leem, un investissement d’environ 900 M$. Le coût des essais cliniques augmentant au fur et à mesure des phases de développement du médicament, il est important pour les laboratoires et biotech de limiter les risques d’échec. Pour Eric Quéméneur, directeur scientifique de Transgene qui témoignait lors de la 1ère journée de la FIAC, “les outils de bras synthétiques sont des outils d’aide à la décision d’investissement et d’orientation thérapeutique pour les premiers essais que l’on va mettre en œuvre. Nous pouvons décider d’arrêter un programme sur la base d’une perspective d’un essai clinique qui nous paraîtrait trop difficile à conduire cliniquement, parce que la population cible est trop hétérogène ou trop difficile d’accès”. …

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