Thérapie génique : Elevidys reçoit une autorisation accélérée de la FDA

La FDA a approuvé Elevidys, la première thérapie génique pour le traitement des enfants de 4 et 5 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette maladie génétique provoque un affaiblissement progressif des muscles. La thérapie génique mise au point par Sarepta Therapeutics a reçu une autorisation accélérée du régulateur américain dans l’attente de la confirmation prochaine et définitive de l’efficacité du traitement. D’autres thérapies innovantes sont également à l’essai.

À noter : 24 médicaments de thérapie génique sont aujourd’hui approuvés par les autorités de santé à travers le monde, 3000 produits sont en cours de développement, et à l’horizon 2025, 20 % des nouveaux produits enregistrés seront basés sur les technologies de thérapie génique, peut-on lire dans le communiqué annonçant la labellisation du biocluster Genother dans le cadre du Plan France 2030.