La FDA dévoile son “real-world evidence program”

Après avoir créé une application pour faciliter la collecte de données de vie réelle (real-world data, RWD) et avant d’annoncer, “dans les mois à venir”, d’autres initiatives pour mieux exploiter ces données, la Food & drug administration (FDA) a ouvert à consultation le 6 décembre un plan d’exploitation de ces données de vie réelle afin d’améliorer les décisions réglementaires, “une priorité stratégique”. Ce plan est requis par le 21st Century Cures Act de 2016 qui vise à accélérer le développement et la mise sur le marché de traitements et modifie en conséquence les procédures de la FDA ; il prévoyait en effet l’utilisation des RWD dans le processus de décision et la FDA se devait de planifier la façon dont elle allait accentuer ses efforts en la matière. “L’utilisation des RWD peut rendre plus efficace le développement des produits de santé et diminuer son coût, a twitté Scott Gottlieb, commissaire de la FDA. Notre objectif est de rapprocher l’information que nous utilisons pour prendre des décisions et les données recueillies par la communauté médicale.”

Dans une nouvelle indication, pas pour une première AMM

Le recueil de ces données, une fois utilisées pour développer des preuves en vie réelle (real-world evidence, RWE), peut aussi permettre d’élaborer de nouvelles hypothèses pour de nouveaux produits et les RWE devenir des indicateurs d’efficacité sur le terrain. Les RWD peuvent enfin être particulièrement utiles dans le suivi post-autorisation de mise sur le marché, des études qui jusqu’alors demandent des années et coûtent des millions de dollars. La FDA rappelle d’ailleurs avoir déjà commencé à utiliser les RWD, notamment à travers Sentinel, son système de surveillance post-AMM, pour évaluer des traitements par exemple anticancéreux. Mais elle veut à l’avenir institutionnaliser l’intégration de ces données dans son processus réglementaire, précisément dans l’autorisation ou la modification d’indications (changement de dosage, de posologie, de mode d’administration…), dans l’intégration d’une nouvelle population-cible ou dans le cadre d’une révision d’AMM. Il n’en est donc pas encore question dans le cadre de la dispensation d’une première AMM et les dispositifs médicaux ne sont pas concernés.

Ce plan pour 2019 explore donc des pistes de collecte et d’évaluation de la donnée : telle RWD peut elle-être utilisée ? telle étude générant des RWE fournit-elle des preuves scientifiques adéquates pour répondre une question réglementaire ? Les sources de RWD seront également évaluées pour identifier les plus pertinentes, ainsi que l’intérêt et la possibilité d’utiliser les données de pays étrangers. Tous ces éléments permettront à l’agence de santé américaine, par la suite, d’identifier des standards et des méthodologies pour ainsi établir son programme RWE. Scott Gottlieb cite pour exemple le dossier médical électronique, qui pourrait contenir davantage de données – et il faut définir lesquelles – mais qui ne sont pas structurées pour être facilement extraites et comparées. L’intégration des solutions permettant de collecter les RWD aux systèmes d’information existants au sein de la FDA est aussi prévue, ainsi que les outils et la formation nécessaires. Le document de l’agence est ouvert à commentaires jusqu’au 2 mai.