Amgen renforce ses activités dans les maladies rares

Le rachat d’Horizon Therapeutics a été acté en octobre 2023 pour un montant total de 27,8 Mds $. Cette société, désormais pleinement intégrée dans l’organisation d’Amgen, développe et commercialise des médicaments pour traiter les maladies rares, auto-immunes et inflammatoires telles que la NMOSD (maladie du spectre de la neuromyélite optique), l’ophtalmopathie thyroïdienne, le lupus ou encore la pneumopathie interstitielle diffuse associée à la sclérodermie systémique.

Si ce rachat est un tournant stratégique pour Amgen, les maladies rares ne sont pas un fait nouveau. “Nous n’avons pas attendu cette acquisition pour nous intéresser aux maladies rares”, a déclaré la présidente d’Amgen France, Corinne Blachier-Poisson, lors d’un point presse le 16 avril. Le laboratoire biotechnologique hérite d’un pipeline de molécules “first class” à tous les stades de développement, dans une aire thérapeutique où les besoins médicaux restent importants. 

Rapprocher le traitement du patient

L’offre thérapeutique peu développée (seuls 5% des maladies sont couvertes par des médicaments approuvés) et l’errance diagnostique constituent deux forts obstacles dans la lutte contre les maladies rares. “Il ne suffit pas de mettre au point des molécules, il faut que les patients puissent aussi y avoir accès. Nous sommes très engagés dans l’accès précoce pour permettre de donner accès à nos innovations le plus tôt possible aux patients français”, souligne Nathalie Varoqueaux, directrice médicale d’Amgen France. Tepezza, utilisé pour traiter les patients atteints de la maladie oculaire thyroïdienne (TED), est le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour cette maladie. En France, ce médicament développé par Horizon Therapeutics a notamment reçu un accès compassionnel et Amgen entend bien aller plus loin en soumettant prochainement une demande d’accès précoce.

“Dans la stratégie de R&D d’Amgen, nous cherchons à être les premiers dans une indication, afin d’apporter une valeur ajoutée forte, de la nouveauté et de l’innovation par rapport à ce qui est déjà disponible sur le marché” explique Corinne Blachier-Poisson.

Fédérer les acteurs de la donnée

Pour la présidente d’Amgen France, il y a encore des progrès à faire sur la collecte des données de santé, “encore très déficiente” car peu structurée et incomplète. L’une des voies dans laquelle se projette le laboratoire consiste à l’utilisation de l’IA et des nouveaux outils digitaux pour extraire plus facilement des données de patients.

Amgen France veut également aller plus loin pour fédérer les acteurs de la data. À l’instar de la Filière Intelligence Artificielle et Cancer (FIAC), “des réflexions sont en cours dans le cadre du CSF Industries et Technologies de Santé pour bâtir un consortium dédié aux maladies rares qui rassemblerait les start-up du médicament et du diagnostic, les laboratoires et les structures hospitalières”, évoque Corinne Blachier-Poisson. “Puisque l’industrie pharmaceutique ne peut pas tout faire toute seule, il faut bâtir des partenariats”, souligne la présidente d’Amgen France.