Innovations médicales : quelle est la place laissée aux patients ?

C’est l’expression même de la démocratie sanitaire : laisser aux patients toute leur place dans l’évaluation des dispositifs médicaux (DM) et des médicaments. D’ailleurs, depuis une dizaine d’années, ils siègent à la Commission nationale d’évaluation des dispositifs médicaux et des technologies de santé (CNEDiMTS), à la Commission de la transparence ou encore à la Commission d’évaluation économique et de santé publique au sein de la Haute Autorité de santé (HAS). Pour autant, la parole des patients est-elle vraiment écoutée et entendue ? “Cela fait longtemps que le monde du marketing a inclus les principaux intéressés dans les différentes étapes d’élaboration des produits, confie Guillemette Jacob, cofondatrice de la plateforme de recherche collaborative Seintinelles. En revanche, malgré l’évidence, le secteur de la santé accuse un certain retard.“

Quantité de vie versus qualité de vie

Si les patients peuvent aujourd’hui être inclus à différents stades de production d’un dispositif médical et/ou d’un médicament, cette démarche est loin d’être généralisée par les industriels. Les patients revendiquent justement d’être davantage sollicités en amont de la conception des produits, afin d’agir sur l’amélioration de leur qualité de vie. “Dans le domaine de la cancérologie, pendant des années, la recherche visait avant tout à sauver des vies, rappelle Guillemette Jacob. Dans ce champ-là, nous n’avons pas nécessairement besoin de l’avis des principaux intéressés, car la démarche est particulièrement objective.” Mais aujourd’hui, la question se pose de manière beaucoup plus qualitative. A quel prix sauvons-nous des vies ? “Pour ce critère de la qualité de vie, les patients doivent être interrogés“, insiste-t-elle. Un avis partagé par Gaëtan Duport, membre de l’Association française des hémophiles (AFH) et représentant des usagers à la CEEPS. À titre d’exemple, “les patients hémophiles demandent depuis de nombreuses années aux laboratoires pharmaceutiques de ne plus fixer comme critères d’évaluation de leur médicament, la réduction du nombre de saignements, explique-t-il. Nous voulons désormais des traitements qui améliorent notre qualité de vie et notre santé articulaire. Mais ce n’est pas pris en compte.”

“Il faudrait que les industriels travaillent conjointement avec les patients afin de s’interroger sur la façon d’intégrer la question de la qualité de vie dans les évaluations et aussi faire en sorte que les essais soient représentatifs de la réalité, soutient Yann Mazens, chargé de mission Produits et technologies de la santé chez France Assos Santé. Mais ils sont très rétifs de même que nous constatons encore l’existence de critères d’inclusion aux essais cliniques, non représentatifs des patients amenés ensuite à prendre les médicaments.” Si dans la recherche fondamentale, la place du patient n’est pas forcément considérée comme étant nécessaire, “au moment de l’élaboration des études cliniques, sa voix devient essentielle, estime Sylvain Bonnet, fondateur d’Observia, une entreprise qui propose un accompagnement numérique pour un changement comportemental des patients afin d’atteindre une qualité de vie optimale. Il y a un intérêt grandissant à s’intéresser à l’expérience des utilisateurs dans leur design, au risque sinon, que les protocoles soient trop difficiles à respecter pour les patients et qu’ils s’en retirent.“

Les différentes sphères d’implications en fonction des DM  

Côté DM, l’implication des usagers varie également. Certains ne sont pas utilisés directement par les patients, car implantés et il est vrai qu’à cette échelle, ils sont peu sollicités. “Dans cette catégorie, les industriels répondent aux besoins des patients mais sans les impliquer car ils ne sont pas les utilisateurs directs“, confirme Armelle Graciet, directrice des affaires industrielles au sein du Syndicat national de l’industrie des technologies médicales (Snitem). C’est le cas également pour un grand nombre de DM “classiques” tels que les pompes à insuline ou les lecteurs de glycémie pour les patients diabétiques. “Ils sont développés par de grandes entreprises, qui disposent d’équipes solides en R&D et qui sont sur le marché depuis de nombreuses années, fait savoir Jean-François Thebault, vice-président de la Fédération française des diabétiques (FFD). Ils connaissent bien l’écosystème, appréhendent les besoins et détiennent les capacités pour y répondre.” Pour autant, à titre d’exemple, le lecteur de glycémie Freestyle de chez Abbott n’était auparavant pas pris en charge par l’Assurance maladie, car ce n’était pas l’intention de l’industriel de demander son remboursement. Il a fallu la détermination de la FFD, convaincue par l’outil, pour qu’il se lance dans la procédure. La FFD a d’ailleurs créé le Diabète Lab, qui conçoit et réalise des études sur la vie quotidienne des diabétiques, sur le vécu et l’usage des DM qui les concernent ou encore sur les avancées médicales autour du diabète. Concernant les DM numériques, Jean-François Thebault regrette que la prise de contact des industriels vis-à-vis des patients se fasse tardivement. “Certains promoteurs croient détenir une bonne idée, développent un dispositif, puis nous sollicitent dès lors qu’il est terminé, raconte-t-il. Souvent, nous leur répondons que nous n’en avons pas besoin, que le fonctionnement est trop compliqué ou encore que ce type d’outil existe déjà.” Pourtant, pour les DM numériques, l’intérêt de mobiliser les utilisateurs est indéniable. “Sans connaître le pourcentage exact de start-up qui sollicitent les patients, nous savons qu’elles se sont emparées de cette possibilité car elles ont compris qu’elles doivent répondre à un besoin patient pour que le produit arrive sur le marché et soit utilisé, confirme Armelle Graciet. Les patients sont, de fait, de plus en plus associés à la partie conception, usabilité et utilité.” Cependant, il arrive que “leur rapport soit compliqué, ajoute-t-elle. Certaines associations de patients veulent être impliquées sans être associées aux industriels. Pourtant, aujourd’hui, la transparence est de mise“. 

Autre problématique : le manque d’expertise dont le secteur associatif peut parfois faire preuve. Du côté de l’AFH par exemple, “nous sommes une petite équipe de bénévoles et avons fait le choix d’être présents sur les questions liées au développement des médicaments, reconnaît Gaëtan Duport. Nous n’avons donc pas d’expertise sur les DM, car nous ne disposons pas de moyen à y consacrer. ” 

Des cas concrets de sollicitations 

Bien entendu, certaines entreprises ont pris le parti d’impliquer les usagers dès la conception de leur DM. C’est le cas de l’entreprise EPPUR, qui propose un système de freinage pour fauteuil roulant manuel. Que ce soit de l’idée à la conception, les utilisateurs ont toujours été associés. Après une première phase de réflexion, les deux fondateurs ont intégré un incubateur, Eurasanté, qui leur a permis de créer des prototypes et de déposer des brevets. “A la fin de l’assemblage, nous avons pu tester notre solution lors d’une journée organisée par une association“, indique Lancelot Durand, l’un des cofondateurs. Aujourd’hui la version 6 des roues Dreeft est commercialisée. “Chaque petite modification de nos prototypes a été validée par les utilisateurs, ajoute-t-il. Il faut accepter de les adapter selon les retours des utilisateurs, sinon, ils ne serviront à rien.” Si leur première paire de roues convient aux personnes les moins autonomes, ce n’est pas le cas pour celles qui le sont davantage. Qu’à cela ne tienne, le binôme et son équipe les ont entendues et ont créé une autre paire de roues, Skeed, avec une manette à actionner. Aujourd’hui, les demandes de remboursement sont déposées devant les tutelles. 

Tilak Healthcare a adopté la même façon de procéder. Créée en 2016 sous l’impulsion du Pr José-Alain Sahel, médecin ophtalmologiste, le but de cette plateforme de télésurveillance est d’assurer le suivi ophtalmologique à domicile des patients atteints de pathologies oculaires liées à l’âge telles que la DMLA et la rétinopathie. “Nous avons créé une solution qui combine des tests médicaux validés cliniquement avec une expérience de jeux vidéo pour favoriser l’engagement des patients“, rapporte Edouard Gasser, cofondateur et PDG. Leur implication a été actée dès la conception de la solution, par des échanges avec des associations de patients afin de comprendre leur quotidien et s’assurer qu’ils utilisent les nouvelles technologies. “Nous avons organisé de nombreux focus groupes en phase de R&D pour comprendre les besoins et adapter notre solution à leur niveau d’utilisation, ajoute-t-il. Nous sollicitons également les patients avec des tests et des questionnaires.” L’avantage d’un outil numérique est de permettre aux industriels de disposer de données collectées directement via l’outil, “auxquelles nous associons des appels téléphoniques aux utilisateurs afin d’effectuer des mises à jour et ainsi améliorer notre produit“, fait savoir Edouard Gasser. 

Si la voix des patients peut effectivement être entendue dans le cadre de leur participation active, la récolte de leurs données donne aussi aux industriels la possibilité de bénéficier directement d’un aperçu de leur engagement. C’est justement l’approche d’Observia. “Face à des systèmes digitaux qui génèrent de la donnée, il est possible de récolter des informations sur les symptômes ou la qualité de vie, souligne Sylvain Bonnet. Les industriels peuvent ensuite les utiliser pour travailler sur des approches centrées patients.” Observia propose d’ailleurs des solutions aux industriels afin de s’assurer de cet engagement des patients – principalement ceux atteints de pathologies chroniques – dans le suivi de leur parcours de soins. Pour y parvenir, ils proposent l’outil de profilage comportemental SPUR, qui prend la forme d’un questionnaire numérique, que le patient peut remplir sur n’importe quelle interface. Il permet de comprendre l’individu et son unicité, avec un score de risque de non-observance. Le second outil – Observia Patient Cloud (OPC), consiste en une plateforme d’engagement multicanal pour la collecte de données en vie réelle ou encore l’accompagnement motivationnel. Il s’adapte également à tous les utilisateurs, à tous types d’appareils et à tous les canaux. “Il faut repartir du patient et de son expérience, car l’observance détient une valeur économique, insiste Sylvain Bonnet. Avec nos outils, l’industriel constate la valeur de l’intégration de la voix du patient dans les essais cliniques et sur la notion d’engagement.” Une réponse à la pression qui peut également venir du payeur, puisque pour acter le remboursement, “il tient de plus en plus compte de la performance du produit sur des cohortes ; les données en vie réelle ont donc toute leur importance“, conclut-il.