De l’usage des preuves en vie réelle dans l’autorisation des DM

Pour montrer la variété des preuves en vie réelle (real-world evidence, RWE) que peuvent générer les données de vie réelle (real-world data, RWD) et qui peuvent être utilisées par la Food & Drug Administration (FDA) dans ses décisions, son Center for Devices and Radiological Health (CDRH) a publié le 16 mars 2021 90 exemples de dossiers réglementaires intégrant des RWE et relatifs à des dispositifs médicaux (DM). Une liste non exhaustive qui vise à “encourager l’usage des RWD” en donnant “une meilleure compréhension” justement de l’utilisation qui peut en être faite. Les exemples sélectionnés comprennent 18 autorisations 510(k), 14 procédures “De Novo”, 20 demandes d’autorisation préalable à une mise sur le marché (Premarket Approval ou PMA), 37 dossiers complémentaires “panel track” soumis après une AMM (ou PMA supplement, ici en cas de changement d’indication par exemple) et 2 exemptions relatives aux dispositifs humanitaires (humanitarian device exemptions, ou HDE applications). 

Ils sont répartis en six chapitres selon le type de dispositifs et la source de RWE : pour les dispositifs médicaux, l’utilisation de registres, de données médico-administratives, à la fois de registres et de données médico-administratives, de dossiers médicaux ou d’autres sources, et dans un dernier chapitre l’usage des RWE dans le diagnostic in vitro. Pour chaque dispositif cité en exemple, la source précise des données est indiquée, ainsi que l’utilisation qui en a été faite et ce qui a pu en être conclu. 

Medtronic, Illumina, Viz.ai… parmi les entreprises citées

Le document de 183 pages fait notamment apparaître des dispositifs de Medtronic (15), d’Abbott Vascular (4), de Boston Scientific Corporation (2), d’Illumina (2), de Viz.ai (1), de Dexcom (1) et de 23andMe (1). Medtronic a par exemple utilisé un registre de données national en cardiologie (INTERMACS) comme bras contrôle dans sa demande d’autorisation préalable à l’AMM de son dispositif d’assistance ventriculaire HeartWare. De son côté, la start-up américaine Viz.ai a soumis une procédure De Novo pour son application mobile ContaCT, qui analyse automatiquement, grâce à un algorithme d’intelligence artificielle, des scanners de cerveaux pour y détecter d’éventuelles anomalies et un risque d’accident vasculaire cérébral (AVC). Elle s’est appuyée sur les dossiers médicaux de radiologie de deux établissements de santé pour comparer le délai de notification standard du radiologue, à partir de la lecture d’un rapport d’imagerie, à ce délai à partir de l’application mobile. La FDA indique avoir également pris en compte à partir de la littérature le bénéfice éventuel pour le patient d’un traitement endovasculaire précoce.

Dexcom, entreprise américaine spécialisée dans les systèmes de surveillance en continu du taux de glucose pour les patients diabétiques, a quant à elle fait appel d’une part aux données collectées par l’un de ses systèmes de mesure en continu, Dexcom G5 Mobile, et d’autre part aux données recueillies par les patients eux-même, depuis leur domicile, dans le cadre d’une surveillance post-AMM. Cette étude post-AMM était une condition fixée par la FDA pour obtenir son autorisation et évaluer la sécurité de l’utilisation de Dexcom G5 Mobile versus une mesure standard du glucose. Le millier de patients inclus dans l’étude ont dû d’abord effectuer pendant six mois une mesure standard de leur glucose, puis pendant six autres mois le faire avec le dispositif de Dexcom.
La FDA estime qu’exploiter les RWE apporte une information plus riche et lui permet de mieux protéger et informer les patients américains. Elle appelle à faire encore mieux, afin d’accélérer le développement et la mise sur le marché d’innovations médicales. À noter qu’elle s’est dotée en janvier 2019 d’un plan stratégique sur les données de vie réelle et leur utilisation, nommé Sentinel.