Du médicament à l’accès au marché : l’usage de méthodologies innovantes 

Généralement, les dossiers déposés par les industriels auprès des autorités sanitaires pour un accès au marché, reposent sur des données issues d’essais cliniques de phase 3, randomisés, en double aveugle, le gold standard donc. Elles peuvent être complétées par des données en vie réelle visant à renforcer le ″data package″ afin d’éclairer les autorités. ″L’acceptabilité de ces données est assez floue car nous ne savons pas dans quelle mesure elles ont pu aider les autorités dans leur prise de décision, ce qui nous serait utile″, a noté Mélina Gilberg, directrice associée Health economics and outcome research (HEOR) chez AMGEN. 

Les méthodologies les plus prometteuses 

Concernant les méthodologies alternatives (bras de contrôle synthétiques, etc.), ″la HAS a ouvert la voie sur leur acceptabilité mais dans des cas très particuliers par exemple en prouvant que l’essai de phase 3 n’est pas possible″, a rappelé Mélina Gilberg, plaidant pour davantage d’ouverture. Ces nouvelles voies ouvrent des perspectives de parcours patients inclus dans une recherche. Parmi elles, les essais adaptatifs, ″qui permettent la présence de bras plus nombreux, offrant aux patients, en fonction de leur évolution, la possibilité de passer d’un bras à l’autre, afin de ne pas être exclus de l’étude, et de recueillir les données régulièrement en mode monitoring″, a expliqué Muriel Dahan, directrice de la recherche et du développement chez Unicancer. L’encadrement juridique de ces méthodes alternatives est en train d’être discuté. Si elles ne remplacent pas le gold standard, ″elles doivent pour autant le compléter pour plus de réactivité et tendre vers une médecine personnalisée, car nous ne pouvons plus nous permettre, avec le rythme des innovations, surtout en cancérologie, d’avoir des essais qui durent dix ans″, a-t-elle insisté. 

Les atouts de la France

En quoi les nouvelles approches permettraient-elles la construction d’un écosystème fort ? ″La France dispose déjà de deux atouts″, a soutenu Frédéric Girard, président de France Biotech. Elle est reconnue pour son expertise dans l’IA et la découverte de médicaments, ainsi que pour la culture du stockage et le recueil historique des données de santé. ″C’est de nature à faire émerger les entreprises et à rassurer les investisseurs″, a-t-il ajouté. Aujourd’hui, l’IA devrait aider à optimiser les protocoles de soins, à réduire les coûts des médicaments, donc à générer des économies dans un système contraint, ″ce qui permettrait de faire de la place aux innovations et de stimuler le développement des HealthTech françaises, à condition d’une réglementation agile″, a-t-il précisé.  

Productivité et retour sur investissement 

Ces nouvelles méthodologies peuvent-elles améliorer le modèle économique des scale-up intervenant sur le cycle du médicament ? ″Améliorer le retour sur investissement implique une approche davantage fédérée des entreprises, une stratégie du ″go to market″ ouvert sur l’international et la nécessité de s’adjoindre les compétences de personnes clefs, a énuméré Romain Cazavan, ancien CEO de Medexprim et trésorier de Medicen. Nous allons essayer d’aider les entreprises à adopter des approches plus fédératives et collectives pour répondre aux demandes des grands groupes et des hôpitaux. ″  

Cette approche fédérative est au cœur de la stratégie de l’Institut Curie concernant la valorisation des données de santé et l’accès au marché de ses partenaires. L’établissement a investi 20 millions d’euros sur 10 ans ″pour une direction dédiée à la donnée, avec une transformation numérique visant à disposer d’une IA et de données de qualité″, a fait savoir Cécile Campagne, directrice Valorisation et Partenariats Industriels de l’Institut Curie. L’établissement entend aussi construire une interopérabilité notamment avec les autres Centres de lutte contre le cancer. ″Il faudrait également davantage de pédagogie vis-à-vis des patients afin de les emporter dans une démarche d’acceptabilité sociétale″, a conclu Cécile Campagne.