La première thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne est rejetée en Europe

L’Agence européenne du médicament (EMA) a émis le 24 juillet un avis défavorable à la mise sur le marché d’Elevidys, développé par Sarepta Therapeutics et Roche, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le laboratoire suisse, qui a déposé la demande d’AMM, peut demander un réexamen de l’avis dans les 15 jours suivant sa réception, a fait savoir l’autorité de régulation. Le laboratoire a présenté les données d’une étude principale menée auprès de 125 enfants âgés de 4 à 7 ans atteints de la maladie et capables de marcher. L’EMA a estimé que le critère d’évaluation principal de l’étude n’a pas été atteint au-delà de 12 mois. Dans un communiqué daté du 25 juillet, Roche a indiqué son souhait de “poursuivre le dialogue avec l’EMA afin d’explorer une voie potentielle pour rendre Elevidys accessible aux personnes atteints de DMD dans l’UE”. 

À noter : Elevidys avait été approuvé aux États-Unis pour la quasi-totalité des patients l’an dernier, élargissant ainsi l’autorisation accélérée initialement accordée en 2023. La FDA a déclaré le 25 juillet enquêter sur le décès d’un garçon de 8 ans ayant reçu Elevidys. Elle a demandé à Sarepta la suspension temporaire de la distribution du produit.