Nouvelles méthodologies en recherche clinique : l’AIS et F-CRIN ont évalué leur potentiel

Essor de l’IA, massification des données cliniques au travers des objets connectés, données synthétiques…ces nouveaux éléments ont transformé l’approche de la recherche clinique et rendu nécessaire l’appropriation de ces outils par les milieux académiques et réglementaires. Depuis 2023, l’Agence de l’innovation en santé (AIS) et l’infrastructure F-CRIN mènent conjointement des travaux pour analyser le potentiel et l’acceptabilité de ces nouvelles méthodologies. Le groupe de travail dédié à cette tâche publie un rapport centré sur deux des évolutions jugées comme les plus prometteuses :  l’utilisation des données de vie réelle ou issues des soins courants et la mobilisation de l’intelligence artificielle.

L’émulation au secours des maladies rares et des biais de sélection

S’agissant de l’émulation des essais cliniques, l’AIS et F-CRIN notent qu’ “en définissant rigoureusement des critères d’éligibilité, des interventions comparées et des stratégies de suivi, l’émulation permet de mieux estimer l’effet causal des traitements dans des conditions réelles, notamment lorsque les essais traditionnels sont difficiles à mettre en œuvre ou éthiquement complexes, comme dans le cas des maladies rares ou des traitements ciblés”. Au travers de l’usage de données de vie réelle, cette méthodologie novatrice permet aussi de répondre aux biais inhérents à la collecte de données, notamment les déformations ou les erreurs de résultats liées à la sélection des données et à la typologie des populations desquelles elles sont issues.

Cas concret de l’usage de l’intelligence artificielle, les modèles de simulation in silico permettent quant à eux de simuler l’évolution des maladies et de tester différents scénarios de traitement avant de lancer les essais réels.

À partir de cas d’usage, le rapport formule trois recommandations pour garantir la qualité des données et définir leurs conditions d’exploitation : 

• Les modèles d’IA et les simulations doivent être préalablement validés dans un cadre clinique rigoureux, en prenant garde aux possibles biais : biais de sélection, biais d’immortalité (qui consiste à ne pas attribuer correctement les périodes de suivi et le statut thérapeutique dans le protocole et lors de l’analyse des résultats d’une étude de cohorte, ndlr), biais de confusion.
• Ces outils ne remplacent pas les essais cliniques mais “doivent être vus comme des compléments pour renforcer la puissance statistique et répondre à des questions spécifiques”
• L’usage de ces nouvelles méthodologies doit faire l’objet d’un dialogue précoce avec les régulateurs pour s’assurer qu’elles répondent aux exigences en vigueur. “Par exemple, certaines approches d’IA peuvent être utilisées en complément des essais cliniques pour ajuster les populations cibles ou modéliser la durée des essais, mais doivent être accompagnées de données réelles pour valider leur efficacité”, mentionne le rapport. 

Un premier pas en vue d’une utilisation plus large de ces outils

Soulignant le potentiel d’accélération de l’innovation des nouvelles méthodologies de recherche clinique pour aller vers une médecine de précision, le rapport du groupe de travail AIS/F-CRIN est un premier pas en direction d’une appropriation par les acteurs de la recherche clinique de ces outils. L’étape suivante consistera à sélectionner des cas pratiques en vue de la qualification de ces méthodes et outils pour leur utilisation plus répandue. À cet égard, l’appel à manifestation d’intérêt pour la sélection et le suivi de cas pilotes, publié le 14 avril dernier, permettra de faire avancer la validation clinique de ces approches. En définissant des règles d’usage précis, l’objectif de l’AIS et de F-CRIN est de rendre ces outils acceptables par les autorités régulatrices, l’ANSM et la HAS en l’occurrence.