Les essais cliniques décentralisés

Le contexte

Étapes incontournables de la R&D pour la mise sur le marché de nouveaux médicaments, les essais cliniques voient de nouvelles perspectives s’ouvrir avec l’arrivée des technologies numériques. Réduire les délais de recrutement des patients, ouvrir l’accès aux essais cliniques à un plus grand nombre d’entre eux, faciliter le recueil du consentement mais aussi simplifier la conduite des essais, fidéliser les patients dans l’étude ou encore utiliser des logiciels et outils numériques pour améliorer la supervision des études…, les usages se multiplient et contribuent au développement des essais décentralisés. 

L’Agence du médicament américaine (Food & Drug Administration, FDA) note que cette approche “peut aider à déplacer la collecte prospective de données de vie réelle – y compris la randomisation – en dehors des limites physiques des sites investigateurs de recherche clinique traditionnelle, en exploitant non seulement les dossiers médicaux électroniques, mais également des systèmes de santé numérique supplémentaires tels que les appareils portables”, selon un discours de janvier 2019 de Scott Gottlieb, alors commissaire de la FDA. Dans un livre blanc sur les essais cliniques décentralisés publié en septembre 2020, l’Acro (association des acteurs de la recherche clinique) les définit comme des essais conçus pour “apporter l’essai au patient en utilisant des fournisseurs de soins de santé locaux, en optimisant les technologies de santé numériques et en permettant à la voix du patient d’accélérer le développement de médicaments, d’accélérer l’accès aux thérapies pour les patients et de créer de l’efficacité à travers les processus de recherche clinique”.

Les enjeux

La recherche clinique se décline autour de phases I, II, III à IV et plusieurs étapes de ces études peuvent bénéficier des nouvelles technologies : 

• l’identification des sites investigateurs (qui pourraient être amenés à disparaître dans des essais totalement décentralisés qui seraient menés en parallèle du parcours de soins et non dans ces centres investigateurs parfois loin du domicile du patient) : des technologies basées sur le big data, notamment issues des données des dossiers médicaux électroniques et des entrepôts de données des établissements hospitaliers, permettent aujourd’hui d’identifier plus rapidement les sites les plus à même de recruter des patients pour les essais cliniques. 
• le recrutement des patients : les promoteurs des études développent des sites Internet pour faire connaître les essais cliniques en cours auprès des patients et des professionnels de santé. Pour ensuite inclure les patients, le consentement électronique se développe également, avec notamment l’évolution des positions des autorités réglementaires dans le contexte de la crise sanitaire en 2020.