La FDA a approuvé Elevidys, la première thérapie génique pour le traitement des enfants de 4 et 5 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette maladie génétique provoque un affaiblissement progressif des muscles. La thérapie génique mise au point par Sarepta Therapeutics a reçu une autorisation accélérée du régulateur américain dans l’attente de la confirmation prochaine et définitive de l’efficacité du traitement. D’autres thérapies innovantes sont également à l’essai.
À...
Vous avez une information à nous partager ?
Article à retrouver dans La lettre mind Health n°245
Chaque mois, retrouvez l'essentiel de nos articles
Mercredi 28 juin 2023
Auteur.e.s de l’article
Clarisse Treilles
Cheffe de rubrique mind Health
Cheffe de rubrique “Parcours de soins” de mind Health