L’Agence européenne du médicament (EMA) a émis le 24 juillet un avis défavorable à la mise sur le marché d’Elevidys, développé par Sarepta Therapeutics et Roche, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le laboratoire suisse, qui a déposé la demande d’AMM, peut demander un réexamen de l’avis dans les 15 jours suivant sa réception, a fait savoir l’autorité de régulation. Le laboratoire a présenté les données d’une étude principale menée auprès de 125 enfants âgés de...
La première thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne est rejetée en Europe
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Article à retrouver dans La lettre mind Health n°338
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Mercredi 27 août 2025
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