Les accès dérogatoires sous la menace du PLFSS : ce qui pourrait changer

Parce qu’un médicament peut avoir une autorisation de mise sur le marché (AMM qui relève de l’Agence européenne du médicament) sans être remboursé (une décision qui dépend de la HAS ou de l’ANSM), certains médicaments innovants, souvent très coûteux, pourraient ne pas bénéficier aux patients qui en ont le plus besoin, malgré leur efficacité. C’est ce constat qui a poussé les autorités françaises à mettre en place des accès dits précoces et compassionnels en 2021 (qui ont remplacé les ATU et RTU) et un accès direct en 2023. Ces dispositifs de remboursement dérogatoire pourraient cependant être profondément modifiés dans le cadre du prochain Projet de loi de finances de la Sécurité sociale (PLFSS). 

Etat des lieux

L’accès précoce

En l’absence de remboursement, les accès dérogatoires permettent d’avancer la prise en charge et donc l’accès pour les patients. Celui dont on a le plus parlé, en raison de son succès, est l’accès précoce (environ 40 000 patients/an en bénéficient depuis la réforme de 2021). Il s’adresse aux patients atteints de maladie grave, rare ou invalidante, pour laquelle il n’existe aucun traitement approprié. Le médicament doit avoir un rapport bénéfice-risque fortement présumé et une présomption d’innovation par rapport à ce qui existe aujourd’hui en France. Il existe deux sortes d’accès précoce : l’AP1 qui est l’accès précoce pré-AMM (AP1) et l’accès précoce post-AMM (AP2).
Dans les deux cas, cet accès va se poursuivre jusqu’à ce que le droit commun prenne le relais. 

L’accès compassionnel

Le deuxième type d’accès dérogatoire est l’accès compassionnel, qui intervient en amont des essais cliniques et qui s’adresse aux médicaments pour lesquels il n’existe pas d’alternative thérapeutique. Dans ce cas, il est permis d’accéder à un médicament qui n’a pas d’AMM pour l’indication parce qu’aucun essai clinique n’a été réalisé pour cette indication, mais on considère toutefois que le rapport bénéfice risque est fortement présumé. 

Marine Devulder, avocate et cofondatrice du cabinet GD Avocats, exclusivement dédié aux produits de santé, observe que “sauf exception, cet accès est prévu pour des médicaments qui ne sont pas censés arriver en France par le circuit classique de remboursement. C’est ce qui distingue l’accès compassionnel de l’accès précoce, qui est un tremplin vers le droit commun.