Les régulateurs face aux nouvelles méthodologies d’essais cliniques

Essais adaptatifs, décentralisés, in silico, utilisation de données de vie réelle pour construire des bras de contrôle externe… Le recours à de nouvelles méthodologies de recherche clinique augmente. Si elles n’ont pas vocation à remplacer le gold standard, l’essai randomisé en double aveugle, ″elles doivent pour autant le compléter pour plus de réactivité et tendre vers une médecine personnalisée, car nous ne pouvons plus nous permettre, avec le rythme des innovations, surtout en cancérologie, d’avoir des essais qui durent dix ans″, soulignait Muriel Dahan, directrice de la recherche et du développement chez Unicancer, le 5 juin dernier, lors du mind Health Day. Depuis 2023, l’Agence de l’innovation en santé (AIS) et l’infrastructure de recherche clinique F-CRIN (French Clinical Research Infrastructure Network) pilotent un groupe de travail visant à définir le cadre d’usage des nouvelles méthodologies de recherche clinique complémentaires. Le 24 juin, ils ont organisé avec l’Alliance pour la Recherche et l’Innovation des Industries de Santé (ARIIS) le colloque “Next generation of clinical research”. Ce dernier a rassemblé des chercheurs, des cliniciens, des industriels et des représentants des agences d’évaluation françaises et internationales, afin de débattre du nouveau cadre et le préparer.

Lors de cet événement, Alexandre de la Volpillière, directeur général par intérim de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), a également considéré que la recherche clinique est à un point d’inflexion : “La personnalisation de la médecine va, par définition, identifier les spécificités de chaque patient afin d’ajuster au mieux les traitements pour limiter les effets secondaires et optimiser les bénéfices, cela va créer des petits groupes de patients comparables. Les cohortes vont ainsi être de plus en plus petites pour certaines pathologies. Certains cancers pourront être classés en maladie rare, c’est d’ailleurs déjà le cas. Cela va nous faire sortir d’une approche purement statistique, il va falloir être en mesure de recueillir de la donnée spécifique à chaque groupe de patients, voire à chaque patient. Le gold standard des essais randomisés en double aveugle va parfois être difficile à mettre en place dans ces conditions. Ainsi, les jumeaux numériques et les bras externes intégrant des données en vie réelle seront probablement plus largement utilisés.”