Norgine a acquis le laboratoire français Theravia Stratégie Le laboratoire pharmaceutique nééerlandais Norgine a annoncé dans un communiqué le 14 août la finalisation de l’acquisition du laboratoire français Theravia spécialisé dans le développement de thérapies dans le domaine des maladies rares.…
La première thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne est rejetée en Europe Services aux patients L’Agence européenne du médicament (EMA) a émis le 24 juillet un avis défavorable à la mise sur le marché d’Elevidys, développé par Sarepta Therapeutics et Roche, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).…
France maladies rares : une version bêta de l’app se prépare fin 2025 Services aux particuliers La future application “France maladies rares”, développée par la BNDMR, servira de portail pour les patients atteints de maladies rares, qu'ils soient en contact ou non avec des centres experts. L'équipe en charge du projet a présenté à mind Health les contours de l'outil et les premiers jalons.
Sanofi rachète Blueprint Medicines pour 9,5 Mds $ Accès au marché Stratégie Le groupe pharmaceutique français a annoncé le 2 juin le rachat de la biotech américaine Blueprint Medicines, spécialisée dans la mastocytose systémique,…
ComPaRe lance trois études cliniques Services aux patients La Communauté de Patients pour la Recherche de l’AP-HP (ComPaRe) a annoncé dans un communiqué le 24 mars le lancement de trois études sur les maladies rares et les douleurs chroniques.…
Le PNMR 4 est officiellement lancé Politique de santé Visant à améliorer la prise en charge des personnes atteintes de maladies rares, les actions détaillées dans le 4e plan national maladies rares (PNMR) encouragent la recherche, l’innovation et le développement de nouveaux traitements. Ce plan soutient également un renforcement des actions menées en Europe, échelle de prédilection pour amasser des bases de données plus conséquentes.
Entretien Arnaud Sandrin (ADLIN) : “L’interopérabilité est au cœur des préoccupations des EDS hospitaliers” Stratégie Arnaud Sandrin tourne la page de l’hôpital public pour démarrer un nouveau chapitre de sa carrière au sein de la start-up ADLIN, en qualité de vice-président chargé des partenariats et du développement commercial. L’ancien directeur de la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR) est revenu, pour mind Health, sur les grands projets numériques en santé et le rôle des healthtech dans cet écosystème.
TENDANCES 2025 – Comment l’IA transforme les essais cliniques en accélérant le recrutement des patients ? Outils professionnels Services aux patients mind Health décrypte 10 tendances qui marqueront l'année 2025. Utilisée pour concevoir et optimiser les essais cliniques, l'intelligence artificielle est rapidement devenue un outil indispensable aux chercheurs. Mais c'est dans la phase très chronophage de recrutement des patients qu'elle s'avère aujourd'hui la plus précieuse, grâce à la multiplication d'outils permettant la collecte automatisée des données ou la génération de données dites synthétiques.
Généthon et Eukarÿs signent un partenariat stratégique R&D Généthon, l’organisation à but non lucratif spécialiste des thérapies géniques pour les maladies rares, et la société de biotechnologie Eukarÿs ont annoncé le 23 janvier dans un communiqué la signature d’un partenariat stratégique.…
Confidentiels [INFO MIND] La BNDMR se connecte aux plateformes de séquençage Gestion de la data Pour avancer sur sa feuille de route génomique, la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR) orchestre l’appariement entre son application BaMaRa et les plateformes de séquençage SeqOIA et AURAGEN. Ces chantiers entrent le 6 novembre 2024 dans une phase opérationnelle.
