Maladies rares
Sujets du moment
Frédéric Revah (Généthon) : « Nous voulons rester à la pointe de l’innovation en thérapie génique »
Généthon développe des thérapies géniques pour les maladies rares, neuromusculaires, les maladies du système immunitaire, du sang, du foie ou encore de la vision. De la réalisation des premières...
TENDANCES 2024 – La génomique, une révolution en devenir
Focus sur la médecine génomique qui représente un enjeu de santé publique important, pour permettre une médecine de plus en plus personnalisée tant au niveau du diagnostic que du traitement. La...
L’outil RDK pour les maladies rares évolue
Six mois après son lancement, l’application RDK (Rare Disease Knowledge), co-développée par Tekkare et Orphanet, se transforme. La V3, annoncée ce jeudi 11...
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11 janvier 2024
DeepLife entame une collaboration de recherche avec l’Université de Zurich
DeepLife a annoncé une collaboration avec le groupe MIKADO (Mécanismes des troubles rénaux héréditaires) de l’université de Zurich en Suisse dans la...
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12 décembre 2023
Amgen a finalisé le rachat d’Horizon Therapeutics
Après des mois de bataille avec la Federal Trade Commission (FTC), Amgen a annoncé le 5 octobre la finalisation du rachat d’Horizon Therapeutics pour un montant de 27,8...
Les lauréats du Data Challenge D-IA-GNO-DENT sont…
Après 12 semaines de compétition, le Data Challenge D-IA-GNO-DENT s’est clos en juillet 2023. La liste des lauréats est à présent publiée : en...
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- Brèves
9 octobre 2023
L’appariement de la BNDMR au SNDS se concrétisera en 2024
Le chaînage entre la Banque nationale de données maladies rares (BNDMR) et le Système national des données de Santé (SNDS) n’a pas encore vu le jour. Le Dr...
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6 octobre 2023
Star Therapeutics lève 90 M$ pour étendre sa galaxie de biotech
Star Therapeutics a annoncé le 5 septembre avoir levé 90 M$. Ce tour de financement (une série C sursouscrite) a été mené par Sofinnova Investments...
AstraZeneca acquiert un portefeuille de thérapies géniques auprès de Pfizer
AstraZeneca a conclu un accord avec Pfizer pour l’acquisition de thérapies géniques précliniques dans le traitement de maladies rares. Cet accord, d’un montant...
La HAS annonce un nouveau recueil de données pour les maladies rares
La HAS a annoncé le 17 juillet dans un communiqué la création d’un nouveau recueil de données développé au sein de BaMaRa, l’application web...
18 juillet 2023
Maladies rares : 5 pistes pour réduire l’errance thérapeutique et accélérer l’accès aux données
AI for Health, la branche open innovation santé d'Artefact, a animé le 13 juin 2023 un atelier dans les locaux de PariSanté Campus, en marge de l’événement Campus Live organisé par AI for Health...
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29 juin 2023
Thérapie génique : Elevidys reçoit une autorisation accélérée de la FDA
La FDA a approuvé Elevidys, la première thérapie génique pour le traitement des enfants de 4 et 5 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette maladie...
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23 juin 2023
RDK, un nouvel outil d’aide au diagnostic des maladies rares
Aider les médecins à trouver le bon diagnostic chez leurs patients atteints d'une maladie rare, c'est l'ambition de cette application proposée par Tekkare, en association avec la base Orphanet de...
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22 juin 2023
Horizon Therapeutics et le MIT Solve lancent le 3e prix Horizon contre les maladies rares
Horizon Therapeutics et le MIT Solve ont annoncé, le 18 avril, le lancement de la 3e édition du prix annuel Horizon, destiné à encourager le développement de...
21 avril 2023
Le 4e plan national maladies rares se prépare
Le ministère de l’enseignement supérieur et de la recherche a annoncé le 28 février que les travaux pour le prochain plan national maladies rares...
3 mars 2023
Gestion des données multi-omiques : comment ADLIN Science accompagne l’Institut Imagine ?
La treizième édition de “MEET MY DATA” organisée par Medicen le 9 février a été l’occasion de revenir sur la collaboration entre l’Institut Imagine et ADLIN Science concernant la gestion des...
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14 février 2023
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La biotech Odimma Therapeutics placée en redressement judiciaire
La biotech strasbourgeoise Odimma Therapeutics, spécialisée dans l’immunothérapie personnalisée contre le cancer, a été placée en...
Créée en septembre dernier, la start-up française Boli Care développe une thérapie numérique pour accompagner les patients traités par des analogues du GLP-1. Son CEO Paul-Louis Belletante...
Qubit Pharmaceuticals vise un chiffre d’affaires de “quelques millions d’euros” d’ici fin 2026
Qubit Pharmaceuticals se situe à un carrefour stratégique, alors qu’elle se prépare à présenter les premiers résultats d’un de ses programmes...
La biotech française Thesian Bio, qui développe des CAR-T in vivo, est actuellement en discussion avec des entreprises pharmaceutiques et des VCs pour lever la somme de 30 M€, a...
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CAR-T ex vivo / CAR-T in vivo : d’une révolution à l’autre
Les thérapies CAR-T ex vivo, apparues il y a une quinzaine d'années, ont marqué une avancée thérapeutique majeure, offrant une guérison à des patients jusqu'alors incurables. Cependant, leur...
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25 novembre 2025
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PulseLife lance son chatbot IA dédié aux professionnels de santé
Le 25 novembre à l'occasion de l’événement Adopt AI, l'entreprise lyonnaise PulseLife a annoncé le lancement de son Expert Médical IA, son chatbot IA destiné aux professionnels de santé...
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26 novembre 2025
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Thesian Bio prévoit de lever 30 M€ pour développer ses CAR-T in vivo
La biotech française Thesian Bio, qui développe des CAR-T in vivo, est actuellement en discussion avec des entreprises pharmaceutiques et des VCs pour lever la somme de 30 M€, a...
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Agôn Electronics acquiert CISTEO Medical
Le groupe français Agôn Electronics, spécialisé dans la conception et la fabrication de cartes et systèmes électroniques complexes, a annoncé dans...